華南自體臍血治療腦癱臨床試驗(yàn),腦癱患者的福音
來(lái)自陽(yáng)江的3歲男孩安安(化名)因出生時(shí)早產(chǎn)和缺氧,3個(gè)月大時(shí)便被醫(yī)院確診為腦性癱瘓。盡管在醫(yī)院接受了全面的康復(fù)治療,但由于安安的腦損傷很?chē)?yán)重,經(jīng)過(guò)2年多的治療,效果仍然不明顯,這讓安安家人陷入絕望,幸好當(dāng)初安安有保存臍血,醫(yī)院在為安安回輸了自體臍血之后有了很大的改善,安安的媽媽表示,在接受臍血治療前,安安頭立不穩(wěn),得挨著物坐,而在接受了自體臍血治療后,安安的頸部變得有力,能抬頭,能坐穩(wěn),聲音敏感度也有改善。
那么臍帶血真的能治療腦癱嗎?從6月30日在廣州舉行的第六屆中國(guó)臍帶血大會(huì)上獲悉,由廣東省婦幼保健院和韓國(guó)漢陽(yáng)大學(xué)聯(lián)合開(kāi)展的《自體臍血治療腦癱》臨床科研項(xiàng)目,目前已有12位患兒成功進(jìn)行自體臍血輸注并取得突破進(jìn)展。此項(xiàng)臨床試驗(yàn)首開(kāi)華南先河。據(jù)了解,近年來(lái)美國(guó)、韓國(guó)等多個(gè)國(guó)家也在開(kāi)展該項(xiàng)臨床試驗(yàn)并取得喜人進(jìn)展,開(kāi)拓了自體臍血臨床應(yīng)用新領(lǐng)域,成為未來(lái)治療腦癱的新趨勢(shì)。專(zhuān)家表示,自體臍血臨床價(jià)值顯著且應(yīng)用前景廣闊。據(jù)不完全統(tǒng)計(jì),目前全國(guó)臍帶血應(yīng)用例數(shù)已超過(guò)9000例,其中,自體庫(kù)應(yīng)用例數(shù)已超過(guò)263例。
中國(guó)臍帶血大會(huì)現(xiàn)場(chǎng)
我國(guó)每年新增的腦癱患兒在4萬(wàn) 自體臍血治療成為新趨勢(shì)腦性癱瘓是兒童生長(zhǎng)發(fā)育期常見(jiàn)的運(yùn)動(dòng)障礙疾病,其發(fā)病率約千分之2.5左右;由于高齡二胎產(chǎn)婦的增多,早產(chǎn)發(fā)生率的增加,新生兒窒息、胎兒宮內(nèi)感染等穩(wěn)定發(fā)生,我國(guó)每年新增的腦癱患兒在4萬(wàn)左右。對(duì)于小兒腦癱,采用包括運(yùn)動(dòng)療法、電療、按摩、熱療、手術(shù)、藥物等傳統(tǒng)療法并不能改變腦損傷的結(jié)構(gòu)破壞,只能一定程度上緩解肌肉痙攣和促進(jìn)運(yùn)動(dòng)能力發(fā)育,部分糾正異常運(yùn)動(dòng)模式。因此國(guó)內(nèi)外專(zhuān)家不斷探索開(kāi)發(fā)新療法,而其中一個(gè)就是開(kāi)展對(duì)腦癱患兒的自體臍血治療。
近年來(lái),國(guó)內(nèi)外自體臍血治療腦癱案例越來(lái)越多地被報(bào)道。世界首例臍帶血移植專(zhuān)家----美國(guó)杜克大學(xué)兒童移植中心及羅伯特森細(xì)胞治療臨床轉(zhuǎn)化中心首席專(zhuān)家Joanne Kurtzberg教授,在會(huì)上分享了自體臍血治療腦癱臨床試驗(yàn)的最新成果,其研究顯示,患兒在輸注自體臍血一年后,比預(yù)期提升了30%的運(yùn)動(dòng)功能。Kurtzberg教授表示足量的自體臍血輸注能夠促進(jìn)腦癱患兒運(yùn)動(dòng)功能恢復(fù),現(xiàn)階段研究證明,兒科患者自體臍血治療腦癱是安全可行的。作為臍血臨床應(yīng)用的鼻祖,杜克大學(xué)醫(yī)學(xué)中心在探索腦癱等新生兒疾病的領(lǐng)域里,已取得長(zhǎng)足的進(jìn)展。根據(jù)韓國(guó)Lee Young-Ho 教授課題組數(shù)據(jù)顯示,通過(guò)對(duì)輸注靜脈自體臍血6個(gè)月以上的腦癱兒童腦的療效的結(jié)果評(píng)估表明, 自體臍血輸注安全可行,對(duì)腦癱患兒有益。
而在自體臍血治療腦癱方面的研究,廣東走在前沿,已邁出了重要一步,常燕群團(tuán)隊(duì)開(kāi)啟的自體臍血治療腦癱臨床試驗(yàn)已取得一定進(jìn)展。據(jù)了解,接下來(lái)還有10余例患兒正在計(jì)劃安排輸注,今后將圍繞治療效果展開(kāi)進(jìn)一步的探索及研究。未來(lái),臍血治療腦癱的研究將迎來(lái)更大的進(jìn)展,為更多的患兒帶來(lái)福音。
據(jù)悉,現(xiàn)在醫(yī)學(xué)界已經(jīng)在嘗試用臍血治療自閉癥,Kurtzberg教授在自體和異體臍帶血治療腦癱和自閉癥等神經(jīng)系統(tǒng)疾病方面已經(jīng)積累了超過(guò)700例的臨床實(shí)踐。廣東省婦幼保健院康復(fù)科主任常燕群表示,今后也將計(jì)劃開(kāi)展自體臍血治療自閉癥以及異體臍血治療腦癱、自閉癥的科研項(xiàng)目。
12例患兒自體臍血輸注完成 均已平安出院據(jù)悉,目前該科研項(xiàng)目已經(jīng)完成對(duì)12例患兒進(jìn)行自體臍血輸注,由于觀察評(píng)估需在3—6個(gè)月,目前已經(jīng)有4例完成評(píng)估,結(jié)果顯示均有一定的效果。廣東省婦幼保健院康復(fù)科主任常燕群是該研究項(xiàng)目的負(fù)責(zé)人。從事兒童神經(jīng)康復(fù)工作二十多年的他,尤其理解腦癱患兒及其家庭的不易,為提高患兒生存質(zhì)量,減輕家庭和社會(huì)負(fù)擔(dān),他一直在探尋更先進(jìn)的治療方法。通過(guò)文獻(xiàn)檢索和與國(guó)外專(zhuān)家直接溝通,他發(fā)現(xiàn)國(guó)外在人類(lèi)自體臍血治療腦性癱瘓方面開(kāi)展了大量基礎(chǔ)研究及臨床試驗(yàn),部分病人使用自體臍血后臨床癥狀有一定的改善。常燕群主任緊跟前沿,經(jīng)過(guò)努力帶領(lǐng)團(tuán)隊(duì)終于在2017年6月與韓國(guó)漢陽(yáng)大學(xué)Lee Young-Ho教授團(tuán)隊(duì)共同開(kāi)啟“自體臍血治療腦癱”的臨床Ⅰ期試驗(yàn)。在廣東省臍血庫(kù)的大力支持下,常燕群主任團(tuán)隊(duì)在短時(shí)間內(nèi)招募到了首批腦癱患兒,并于2017年10月成功進(jìn)行了首例腦癱患兒的自體臍血回輸,截至2018年5月,已有12例患兒接受了該療法且均已平安出院,治療效果還在持續(xù)觀察中。據(jù)常燕群主任介紹,根據(jù)回院做評(píng)估的患兒情況以及家屬的反饋,患兒在認(rèn)知、運(yùn)動(dòng)、發(fā)音、互動(dòng)等方面均有不同程度的進(jìn)步。“我們現(xiàn)在只是起步階段,很多自存臍血的家長(zhǎng)還不了解臍血可以治療腦癱,所以當(dāng)發(fā)現(xiàn)自己孩子被診斷為腦癱時(shí),不會(huì)第一時(shí)間想到臍血,當(dāng)然這和開(kāi)展這方面研究比較少也有關(guān)系。”常燕群主任表示,腦癱的治療效果是越早越好,希望有更多的腦癱患兒能夠加入到該科研項(xiàng)目中來(lái)。
專(zhuān)家:自體臍血優(yōu)勢(shì)顯著且應(yīng)用前景廣闊會(huì)上,來(lái)自國(guó)內(nèi)外的臍血臨床應(yīng)用專(zhuān)家就自體臍血在治療再生障礙性貧血、神經(jīng)母細(xì)胞瘤、腦癱等疾病方面的應(yīng)用進(jìn)展進(jìn)行分享匯報(bào)。值得肯定的是,臍血已經(jīng)不僅僅局限于治療血液系統(tǒng)和免疫系統(tǒng)疾病,越來(lái)越多的專(zhuān)家開(kāi)始使用自體臍血治療腦癱、自閉癥、糖尿病等多種疾病,自體臍血的臨床應(yīng)用范圍正在不斷拓展。
北京京都兒童醫(yī)院副院長(zhǎng)孫媛教授在會(huì)上分享了6例自體臍血應(yīng)用案例,鮮活的案例充分體現(xiàn)了自體臍血的價(jià)值。孫媛教授表示,使用自體臍血不會(huì)產(chǎn)生排斥,很少的細(xì)胞數(shù)就可以達(dá)到植活的標(biāo)準(zhǔn),移植成功率基本是100%;自體臍血有著非常突出優(yōu)勢(shì),移植后沒(méi)有GVHD(移植物抗宿主?。┑娘L(fēng)險(xiǎn),無(wú)須進(jìn)行抗排異的治療,免疫重建也是非???,移植最后花的費(fèi)用少且生活質(zhì)量好。而使用異體臍血其排斥反應(yīng)大,移植植入率約為95%,移植成活率大概為70%左右。異體移植因?yàn)槁缘呐懦夥磻?yīng),且根據(jù)排斥程度和排斥時(shí)間長(zhǎng)短不同患者需要支付巨額治療費(fèi),因要長(zhǎng)期服用抗排斥藥物,生活質(zhì)量不佳。孫媛教授指出自體臍血可以適用于治療很多類(lèi)型的疾病,且還有很多我們未知的領(lǐng)域,其應(yīng)用將會(huì)越來(lái)越廣。據(jù)不完全統(tǒng)計(jì),中國(guó)7家獲國(guó)家批準(zhǔn)運(yùn)行的臍帶血造血干細(xì)胞庫(kù)(北京、天津、山東、上海、浙江、四川、廣東)自體庫(kù)應(yīng)用數(shù)量在逐漸增長(zhǎng),目前累計(jì)應(yīng)用例數(shù)已超過(guò)263例,用于治療神經(jīng)母細(xì)胞瘤、地中海貧血、急性髓細(xì)胞白血病、再生障礙性貧血、淋巴瘤、腦癱等疾病。
Kurtzberg教授表示,臍血應(yīng)用在國(guó)外已經(jīng)非常成熟,在可治療病種方面,國(guó)外也已經(jīng)有了長(zhǎng)期的研究數(shù)據(jù)并取得進(jìn)展。2005年,美國(guó)佛羅里達(dá)大學(xué)研究團(tuán)隊(duì)開(kāi)展了自體臍血治療1型糖尿病患者的臨床試驗(yàn);2006年,美國(guó)俄亥俄州立大學(xué)醫(yī)學(xué)院開(kāi)展大劑量免疫抑制劑聯(lián)合自體臍血移植治療多發(fā)性硬化的研究;2009.03-2012.01安卡拉大學(xué)招募患有貧血癥的早產(chǎn)兒進(jìn)行自體臍血輸注研究; 2013年,美國(guó)杜克大學(xué)醫(yī)學(xué)院繼成功將自體臍血治療腦癱進(jìn)展到三期臨床治療后,開(kāi)始進(jìn)行利用自體臍血治療自閉癥的創(chuàng)新研究。2017年10月,杜克大學(xué)醫(yī)學(xué)中心更是取得了FDA的許可,開(kāi)始了一項(xiàng)擴(kuò)大范圍的臨床研究,涉及疾病包括:自閉癥、腦癱、腦積水、語(yǔ)言障礙、腦缺血、溺水等,可以為更多神經(jīng)系統(tǒng)疾病患者提供研究性臍血療法??梢?jiàn),國(guó)內(nèi)外專(zhuān)家都在不斷探索自體臍血的潛能領(lǐng)域,共同推進(jìn)自體臍血的研究和應(yīng)用,造福人類(lèi)健康。