科學探索，護罕未來

上海2022年11月8日 /美通社/ -- 第五屆中國國際進口博覽會上，輝瑞罕見病以"科學致勝 為愛護罕"為主題再赴"進博之約"， 充分展示了輝瑞深耕罕見病領域、為中國罕見病診療帶來創(chuàng)新改變的決心。輝瑞與中國心血管健康聯(lián)盟啟動戰(zhàn)略合作。雙方將共同開啟"心衰特殊病因中國模式建設項目"，通過對中國心衰特殊病因的探索，展開對我國轉甲狀腺素蛋白淀粉樣變性心肌病(ATTR-CM)診療現(xiàn)狀的規(guī)律總結與思考，促進全面提升臨床醫(yī)生認知水平，助力心衰對因診療，推動以ATTR-CM為代表的心衰特殊病因的中國模式診療體系建設。

第五屆進博會現(xiàn)場，心衰特殊病因中國模式建設項目正式啟動 （從左到右依次是： 輝瑞全球生物制藥商業(yè)集團中國區(qū)罕見病事業(yè)部ATTR治療領域團隊代理負責人潘慧，輝瑞全球生物制藥商業(yè)集團中國區(qū)首席醫(yī)學事務官、副總裁曹峻洋博士，輝瑞全球生物制藥商業(yè)集團中國區(qū)副總裁、市場準入負責人錢云，復旦大學附屬中山醫(yī)院心內科副主任周京敏教授，輝瑞全球生物制藥商業(yè)集團中國區(qū)罕見病事業(yè)部總經(jīng)理宋發(fā)賢，輝瑞中國溝通部負責人郭錦）

中國心血管健康聯(lián)盟副主席、蘇州工業(yè)園區(qū)心血管健康研究院院長、北京大學第一醫(yī)院霍勇教授，中國心衰中心聯(lián)盟主席、北京醫(yī)院心臟中心主任楊杰孚教授，中國心血管健康聯(lián)盟執(zhí)行秘書長曾文明，復旦大學附屬中山醫(yī)院心內科副主任周京敏教授，輝瑞全球生物制藥商業(yè)集團中國區(qū)總裁彭振科，輝瑞全球生物制藥商業(yè)集團中國區(qū)罕見病事業(yè)部總經(jīng)理宋發(fā)賢等通過線上線下相結合的方式出席大會，共同見證"心衰特殊病因中國模式建設項目"的正式啟動，分享我國心衰特殊病因診療發(fā)展的寶貴經(jīng)驗。

輝瑞全球生物制藥商業(yè)集團中國區(qū)總裁彭振科表示："罕見病是輝瑞長期關注并不斷投入的領域，在‘科學致勝 為愛護罕'理念的指引下，輝瑞充分發(fā)揮深厚積淀和卓越見識，積極探索打通罕見病診療全鏈路環(huán)節(jié)，引領行業(yè)發(fā)展。通過與中國心血管健康聯(lián)盟的戰(zhàn)略合作，雙方將以實際行動推動罕見病單病種診療突破，造福更多國內ATTR-CM患者，為提升整體心衰診療水平，降低心血管死亡事件做出貢獻。"

輝瑞全球生物制藥商業(yè)集團中國區(qū)總裁彭振科

強強聯(lián)手  助力心衰特殊病因中國模式建設

心衰是各種心臟疾病的嚴重表現(xiàn)或晚期階段，隨著醫(yī)療水平的提升，心臟疾病患者的生存期得以延長，也導致我國心衰患病率呈持續(xù)升高的趨勢。相關數(shù)據(jù)顯示，我國心血管疾病患者共有3.3億，心衰患者高達890萬^[1]。而ATTR-CM作為一種罕見的、進行性的浸潤性心肌病，其癥狀與臨床中常見的心衰癥狀非常相似^[2]。

霍勇教授表示："心力衰竭被認為是二十一世紀心血管領域的重大公共衛(wèi)生挑戰(zhàn)。近年來，我國心衰診療獲得長足進展，但仍有相當一部分患者，他們受困于ATTR-CM等臨床特異性不明顯的特殊病因，多次輾轉于多家醫(yī)院、多個科室，苦不堪言。建設心衰特殊病因的中國模式，探究心衰不同病因，針對性加以干預，同時，提升下級醫(yī)院對ATTR-CM等心衰特殊病因的精準鑒別能力，打通‘篩-診-治'全鏈路的閉環(huán)，進一步提升整體心衰診治水平，很有必要。 "

隨著人口老齡化加劇，我國高齡人群的心衰年發(fā)病率處于持續(xù)增長趨勢。楊杰孚教授強調："在面對心衰患者時，要積極運用多學科協(xié)同、數(shù)字化工具輔助檢查等手段，加強對于我國老年人心衰病因，尤其是ATTR-CM等心衰特殊病因的精準篩查，這對心衰患者的診斷、臨床評估、用藥策略、預后判斷有著重要作用。"

因此，輝瑞攜手中國心血管健康聯(lián)盟共同發(fā)起此次合作。曾文明指出："中國心血管健康聯(lián)盟是中國心血管防治戰(zhàn)線的前哨。此次和輝瑞并肩合作，合力建設心衰特殊病因中國模式建設的同時，也將提升我國心衰對因診斷精準度，為更多中國心衰特殊病因，尤其是ATTR-CM患者帶來持續(xù)化、規(guī)范化的治療獲益。"

早診早篩 精準診斷ATTR-CM等心衰特殊病因

為了加強落實包括ATTR-CM在內的心衰疾病的預防篩查、轉診直通等診療路徑，提高醫(yī)療服務的標準化和均質化，心衰特殊病因中國模式建設項目重點聚焦前端篩查環(huán)節(jié)，通過對因治療提升心衰診療率，同時強化對患者后續(xù)診治的系統(tǒng)性判斷。

"我國心衰患病人數(shù)持續(xù)升高，且心衰患者的病因復雜，如何在前端精準識別心衰成因并采取對因治療方案，是我國心衰診療如今面臨的一大挑戰(zhàn)。"周京敏教授表示，"ATTR-CM作為潛在心衰病因的一種，目前已有對因治療方案，這是我國心衰患者的福音。在心衰患者群體，尤其是老年人群中，開展ATTR-CM針對性篩查，提高診療效率，不僅將提升ATTR-CM患者的精準治療，也將對推動心衰特殊病因的中國模式建設將起到關鍵作用。"

近年來，輝瑞與中國心血管健康聯(lián)盟保持著長期合作關系，在諸多方面取得一系列顯著成果，如：提升心衰臨床診療質量與對因診斷規(guī)范，建立心衰質控標準，提升心衰患者管理及診療水平均質化，助力心血管?？萍岸鄬W科綜合診療（MDT）能力建設，提高臨床醫(yī)生對心衰患者的管理水平。

"輝瑞始終在罕見病領域不斷開拓，以解決更多中國患者尚未滿足的需求。作為非常典型的罕見病診療創(chuàng)新路徑，ATTR-CM需要打通診斷，治療，管理以及雙向轉診罕見病診療鏈路多環(huán)節(jié)，分級診療等形成全鏈路閉環(huán)，從而推動罕見病精準、規(guī)范化診療。" 輝瑞全球生物制藥商業(yè)集團中國區(qū)罕見病事業(yè)部總經(jīng)理宋發(fā)賢強調，"輝瑞堅定 ‘讓每一位罕見病患者重啟新生'的承諾，精準找到罕見病患者痛點，聚力打通診療路徑"堵點" ，針對性解決問題難點，積極探索并搭建罕見病單病種診療體系，推動區(qū)域‘醫(yī)聯(lián)體'的建立，提升ATTR-CM等心衰特殊病因患者診療的有效性、便捷性，加速實現(xiàn)患者早篩、早診、早治，助推‘健康中國2030'心血管疾病防治目標的實現(xiàn)。"

^{[1]國家心血管病中心《中國心血管病健康和疾病報告2021》
[2] 中華醫(yī)學會心血管病學分會心力衰竭學組,中華心血管病雜志編輯委員會. 轉甲狀腺素蛋白心臟淀粉樣變診斷與治療中國專家共識[J]. 中華心血管病雜志,2021,04:324-332.}