-  武田攻克二十年臨床難題，帶來首個且目前唯一獲批專為EGFR 20號外顯子插入突變晚期非小細胞肺癌患者研發(fā)的口服靶向藥物，開創(chuàng)靶向治療新紀元

-  莫博賽替尼獲得CDE突破性療法認定并納入優(yōu)先審評審批程序，通過全球同步開發(fā)、同步遞交加速惠及中國患者

-  針對鉑類化療進展患者，莫博賽替尼治療中位無進展生存期（mPFS）延長到7.3個月，中位總生存期（mOS）20.2個月，幫助患者實現(xiàn)生存突破，填補臨床治療空白

上海2023年1月11日 /美通社/ -- 武田中國今日宣布，旗下肺癌創(chuàng)新治療藥物琥珀酸莫博賽替尼膠囊，（以下簡稱"莫博賽替尼"）獲得國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）批準正式進入中國，適用于治療含鉑化療期間或之后進展且攜帶表皮生長因子受體（EGFR）20號外顯子插入突變的局部晚期或轉(zhuǎn)移性非小細胞肺癌（NSCLC）成人患者。^[1][2]莫博賽替尼是全球首款^[3]也是目前^[4]唯一^[5]獲批的治療EGFR 20號外顯子插入突變（EGFR exon20 Insertion+）晚期非小細胞肺癌的口服靶向藥物，其獲批標志著EGFR 20號外顯子插入突變晚期非小細胞肺癌治療史上二十年來^[6]的重大突破，宣告針對這一疾病的治療在中國正式進入靶向治療新紀元。

肺癌位居中國惡性腫瘤發(fā)病率及死亡率首位^[7]，其中，非小細胞肺癌（NSCLC）是肺癌最常見的類型^[8]。EGFR 20號外顯子插入突變發(fā)生率約占中國所有NSCLC的2.3%^[9]，是EGFR第三大突變。對比常見EGFR突變，EGFR 20號外顯子插入突變晚期非小細胞肺癌患者的生存預后更差，5年生存率僅為8%^[10]。目前臨床上針對這一疾病的治療依賴化療為主，缺乏有效靶向治療方案。根據(jù)一項真實世界數(shù)據(jù)顯示，在缺乏針對性有效治療情況下，晚期EGFR 20號外顯子插入突變患者二線及后線治療客觀緩解率（ORR）低于10%，PFS僅為3.7個月，OS僅為13.6個月^[11]。

莫博賽替尼的獲批打破這一治療困境，填補了臨床的治療空白，為EGFR 20號外顯子插入突變晚期非小細胞肺癌患者帶來生存希望。此次獲批是基于1/2期臨床試驗的療效和安全性結(jié)果，研究在全球范圍內(nèi)納入114例既往接受過鉑類化療的患者：

• 經(jīng)獨立審查委員會（IRC）評估，患者總緩解率（ORR）達到28%，研究者（INV）評估的ORR達到35%。疾病控制率（DCR）高達78%，IRC評估的中位緩解持續(xù)時間（mDoR）延長至15.8個月。
• 患者中位無進展生存期（mPFS）提高到7.3個月，患者中位總生存期（mOS）突破至20.2個月^[12]。

莫博賽替尼的成功得益于在藥物結(jié)構(gòu)上的創(chuàng)新。EGFR 20號外顯子插入突變體形成的空間位阻導致藥物結(jié)合口袋變小，且該突變同野生型EGFR結(jié)構(gòu)高度相似，因此使得傳統(tǒng)EGFR靶向藥物結(jié)合受阻，對于研發(fā)新藥的選擇性和親和力有非常高的要求。莫博賽替尼專門針對EGFR 20號外顯子插入突變設(shè)計，其創(chuàng)新的異丙酯結(jié)構(gòu)形成柔性單環(huán)核心，可以更有效地與EGFR 20號外顯子插入突變有效結(jié)合^[13]，具有精準選擇和高度親和的優(yōu)勢，從而攻克這一臨床難題。

武田制藥全球高級副總裁，武田中國總裁單國洪表示："在武田和國內(nèi)臨床專家的攜手合作和共同努力下，我們非常興奮地與大家分享莫博賽替尼今天在國內(nèi)正式獲批的好消息。莫博賽替尼的獲批是該靶點自發(fā)現(xiàn)二十年以來的重大突破，彰顯了中國政府鼓勵和加速引進創(chuàng)新藥物的決心，為患者及家庭帶來新的生存希望。秉承‘以患者為先'的初心，未來武田將持續(xù)為中國患者帶來創(chuàng)新的治療方案，并攜手各方共同提升中國肺癌診療水平，為實現(xiàn)‘健康中國2030'中國總體癌癥5年生存率提高15%的目標貢獻力量。"

作為武田全球研發(fā)的四大關(guān)鍵區(qū)域之一，中國在全球藥物開發(fā)中發(fā)揮著主力軍的作用。武田全球研發(fā)副總裁、武田亞太研發(fā)負責人王璘博士表示："莫博賽替尼是武田亞太研發(fā)進入全球同步開發(fā)階段以來的首個創(chuàng)新成果，具有突破性的意義。作為武田全球研發(fā)的重要引擎之一，武田亞太研發(fā)始終致力于為中國以及亞洲患者帶來國際前沿的創(chuàng)新治療方案。在莫博賽替尼全球關(guān)鍵性研究中，武田亞太研發(fā)與中國專家緊密合作，讓中國患者能盡快與全球同步用上創(chuàng)新的治療藥物。未來我們也將繼續(xù)加強對中國研發(fā)體系的投入，攜手各方發(fā)掘中國創(chuàng)新潛力，賦能全球新藥開發(fā)。"

[1] 莫博賽替尼的上市申請通過國家藥監(jiān)局優(yōu)先審評審批程序附條件批準
[2] 琥珀酸莫博賽替尼膠囊說明書
[3] Mobocertinib: First Approval：https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/34716908  
[4] 截止至2023年1月
[5] https://www.cancernetwork.com/view/mobocertinib-receives-fda-approval-for-previously-treated-nsclc-with-egfr-exon-20-insertion-mutations
[6] Hiroyuki Y, et al. Lancet Oncol 2012 ; 13 :e23-31
[7] https://gco.iarc.fr/today/data/factsheets/populations/160-china-fact-sheets.pdf
[8] American Cancer Society. What is Non-Small Cell Lung Cancer? https://www.cancer.org/cancer/non-small-cell-lung-cancer/about/what-is-non-small-cell-lung-cancer.html  
[9] Qin Y, et al.Mol Oncol. 2020;14(8):1695-1704
[10] Lyudmila Bazhenova, et al.Lung Cancer. 2021; 162:154-161
[11] Sai-Hong Ignatius Ou, et al. 2021ASCO. Abstract#9098
[12]  Caicun Zhou, PhD, MD; Suresh S. Ramalingam, MD , et al. JAMA Oncology, Treatment Outcomes and Safety of Mobocertinib in Platinum-Pretreated Patients With EGFR Exon 20 Insertion–PositiveMetastatic, Non–Small Cell Lung Cancer, A Phase 1/2 Open-label Nonrandomized Clinical Tria
[13] Francois Gonzalvez, Sylvie Vincent, Theresa E. Baker , et al. Mobocertinib(TAK 788) : a targeted inhibitor of EGFR Exon 20 Insertion Mutants in Non-Small Cell Lung Cancer

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武田制藥（東京證券交易所股票代碼：4502）（紐約證券交易所股票代碼：TAK）是一家總部位于日本、以價值觀為基礎(chǔ)、以研發(fā)為驅(qū)動的全球生物制藥公司。武田致力于將科學研發(fā)成果轉(zhuǎn)化為高度創(chuàng)新藥品，為患者的健康生活和美好未來保駕護航。武田專注于四大治療領(lǐng)域的藥物研發(fā)：腫瘤、消化、神經(jīng)科學及罕見病領(lǐng)域，并針對血液制品及疫苗領(lǐng)域進行專項研發(fā)投入。我們始終專注于高度創(chuàng)新藥物的研發(fā)，通過開拓全新治療方案、增強合作研發(fā)引擎實力，打造一條穩(wěn)健且形式多樣的產(chǎn)品管線，助力改善人們的生活。我們的員工遍布于大約80個國家和地區(qū)，與當?shù)蒯t(yī)療健康合作伙伴攜手，為全球患者帶來健康福音。

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審批編號：C-ANPROM/CN/EXK/0004

審批日期：2022年12月