上海2022年8月17日 /美通社/ -- 2022年8月16日，聚焦于基因和細胞治療的上海邦耀生物科技有限公司（以下簡稱"邦耀生物"）宣布，其針對輸血依賴型β-地中海貧血的基因療法產(chǎn)品"BRL-101自體造血干祖細胞注射液"的臨床試驗申請（IND），正式取得中國國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心（CDE）的批準。

數(shù)據(jù)來源：CDE官網(wǎng)

對于本次β-地中海貧血基因療法產(chǎn)品IND申報獲批，邦耀生物創(chuàng)始人、董事長劉明耀教授表示，"我們非常高興BRL-101臨床試驗申請獲得了CDE的許可，IND的順利獲批離不開公司各部門的辛勤付出，也特別感謝CDE對我們的高度認可，及CDE一直以來為保護和促進公眾健康與支持新藥研發(fā)的不懈努力。此次IND獲批，不僅標志著公司的發(fā)展正式進入了臨床階段，也意味著邦耀生物成功向基因和細胞治療國際一線梯隊靠攏。而邦耀生物作為一家致力于成為全球領(lǐng)先的細胞基因藥企，未來我們將繼續(xù)著力于高質(zhì)量轉(zhuǎn)化基因編輯技術(shù)在細胞和基因治療中的應(yīng)用，并始終以患者為中心不斷推動各個管線的研發(fā)產(chǎn)品進程，為中國乃至全球遺傳疾病及惡性腫瘤疾病患者帶來更多突破性療法。"

BRL-101: 臨床試驗中已取得了良好的效果，全國范圍內(nèi)已成功幫助多例β地貧患者脫離輸血依賴 

邦耀生物BRL-101主要適應(yīng)癥為β-地中海貧血（地貧），是基于邦耀生物自主研發(fā)的造血干細胞平臺(ModiHSC^®)開發(fā)的基因治療產(chǎn)品。

β-地中海貧血是一種遺傳性溶血性疾病，在世界范圍內(nèi)普遍流行，是最常見的單基因疾病之一。由于功能性β-珠蛋白嚴重缺乏，相當(dāng)一部分患者需要定期輸血才能存活，從而導(dǎo)致輸血依賴性地中海貧血（TDT）。由于血液資源有限和鐵螯合劑成本高昂，國內(nèi)TDT患者僅有部分比例能維持規(guī)范輸血和規(guī)范去鐵治療，生存狀態(tài)堪憂，TDT患者的生存率明顯低于發(fā)達國家。

根據(jù)2021年5月最新發(fā)表的《中國地中海貧血藍皮書（2020）》數(shù)據(jù)顯示，地貧基因攜帶者約占全球3.45億人口，而中國內(nèi)地地貧基因攜帶者約有3000萬人，重型和中間型地貧患者人數(shù)在30萬左右，并且正以每年約10％的速度遞增。當(dāng)前對于地貧傳統(tǒng)療法中，造血干細胞移植是唯一可以根治β地中海貧血的方法，但費用昂貴，且配型極其困難，僅有少部分患者能獲得移植。如果可以將自體造血干細胞經(jīng)基因校正后回輸?shù)交颊唧w內(nèi)，則可以解決造血干細胞來源不足及配型困難的問題，而CRISPR基因編輯技術(shù)的進展給這種治療策略提供了可能。

邦耀生物ModiHSC^®主要是利用基因編輯系統(tǒng)對患者的造血干細胞進行基因修飾，修飾后的造血干細胞回輸?shù)交颊唧w內(nèi)，通過自我更新和分化重建修飾細胞群體，從而達到治療血液系統(tǒng)疾病的目的。目前，邦耀生物利用自主開發(fā)的基于基因編輯技術(shù)的造血干細胞平臺(ModiHSC^®)在治療β0/β0型重度地貧患者在研究者發(fā)起的臨床試驗中已取得了良好的效果，全國范圍內(nèi)已成功幫助多例β地貧患者脫離輸血依賴。

自2020年7月以來，邦耀生物和中南大學(xué)湘雅醫(yī)院血液科付斌副主任醫(yī)師及中國人民解放軍聯(lián)勤保障部隊第九二三醫(yī)院張新華主任合作，基因治療多例β地貧患者已治愈出院，且已擺脫輸血依賴，過上了健康人的生活。其中湘雅的2例患者擺脫輸血依賴已超2年，這是亞洲首次通過基因編輯技術(shù)治療地貧，也是全世界首次通過CRISPR基因編輯技術(shù)治療β0/β0型重度地貧的成功案例。2022年8月4日，該項研究者發(fā)起的臨床試驗成果發(fā)表在國際頂級醫(yī)學(xué)學(xué)術(shù)期刊Nature Medicine（影響因子：87.241）。這一事件也代表了國內(nèi)基因編輯治療在臨床研究方面的突破性成果。

?還值得一提的是，邦耀生物在地貧領(lǐng)域的突出性成果已選入到第二版《中國地貧防治藍皮書》(2020)的治療方法部分。此外，相比其它β-地貧基因療法動輒上千萬，邦耀生物造血干細胞基因療法成本可極大降低，有望成為更惠及大眾的療法。

邦耀生物多元化創(chuàng)新發(fā)展，未來可期

聚焦β-地貧基因療法，邦耀生物未來針對這一項目的研究對象年齡還將進一步擴大到35歲，有望讓地貧移植領(lǐng)域的"老大難群體" -- 大齡及配型無望的患者受益。

此外，邦耀生物作為一家以"以基因編輯引領(lǐng)創(chuàng)新，開發(fā)突破性療法，造福全人類"為使命的細胞基因藥企，當(dāng)下以基因編輯技術(shù)為核心的管線布局邏輯，已經(jīng)打造了基因編輯技術(shù)創(chuàng)新平臺、造血干細胞平臺、非病毒定點整合CAR-T平臺、通用型細胞平臺、增強型T細胞平臺五大具有自主知識產(chǎn)權(quán)的技術(shù)平臺。其中，邦耀生物利用具有自主知識產(chǎn)權(quán)的非病毒定點整合CAR-T平臺（Quikin CART^®），在使用該平臺產(chǎn)品治療復(fù)發(fā)/難治性非霍奇金淋巴瘤的研究者發(fā)起的臨床試驗中已經(jīng)取得突破性成果。

可以說，邦耀生物一直在堅持技術(shù)創(chuàng)新，不僅不斷在克服行業(yè)壁壘進行多靶點戰(zhàn)略布局，同時致力于開發(fā)國際領(lǐng)先的基因編輯工具，獲得具有自主知識產(chǎn)權(quán)的核心技術(shù)，目前研究成果已在國際著名學(xué)術(shù)期刊Nature Biotechnology、Nature Cell Biology、Cell Research 等發(fā)表多篇學(xué)術(shù)論文，同時邦耀生物已申請并獲得多項發(fā)明專利，且進行了全球化布局。未來旨在力求解決基因和細胞治療中遇到的核心問題和卡脖子的技術(shù)難題，從而積極推動CGT行業(yè)發(fā)展，希望為更多遺傳疾病與腫瘤疾病患者帶來福音，造福人類。